سلامت نیوز: مدیر كل روابط عمومی سازمان غذا و دارو با بیان اینکه:«طبق مطالعات بالینی شرکت سازنده داروی اسپینرازا، مصرف این دارو تنها ۱۰ درصد بیماران را می توند تا سنین نوجوانی و جوانی برساند و در یکسری موارد هم می تواند کیفیت زندگی بیماران را مادامی که در قید حیات هستند ارتقا دهد.»خاطرنشان کرد:«متاسفانه ۹۰ درصد از بیماران به رغم دریافت دارو، قبل از رسیدن به سنین نوجوانی و جوانی فوت خواهند کرد.»

دکتر كیانوش جهانپور در گفت و گو با خبرنگار سلامت نیوز، گفت:« این دارو ظرف یکسال گذشته از FDA برای استفاده در ایالات متحده مجوز گرفته که اثربخشی دارو به هر میزان در آن تایید شده است ، همچنین مجوز EMA برای استفاده در اتحادیه اروپا را گرفته است، اما بحث مجوز استفاده دارو با بحث تخصیص یارانه به این دارو و پوشش بیمه ای آن متفاوت است. چنانچه که در انگلستان هم در ابتدا مجوز استفاده این دارو صادر شد ولی در نهایت با مطالعاتی که در این کشور انجام شد ظرف هفته های اخیر این دارو رفیوز شده و اعلام کردند مشمول حمایت های سیستم ملی سلامت انگلستان (NHS) نخواهد بود.»

وی در ادامه درباره دلیل رد این دارو در بریتانیا، گفت:« موضوعی که مد نظرشان است عدم هزینه اثربخشی و هزینه مطلوبیت درمان با این دارو بوده است.»

مدیر كل روابط عمومی سازمان غذا و دارو گفت:« ممکن است هر روز و هر هفته دارویی جدید به نوعی کشف و اختراع شود و حتی مجوزهای تولیدش را هم دریافت کند ولی این به معنای این است که این داروها همه هزینه اثربخش هستند و یا هزینه مطلوبیت دارند و وارد فارماکوپه و دارونامه رسمی کشورها قرار می گیرند. ممکن است بسیاری از این داروها به هیچ وجهی مورد حمایت های دولتی و بیمه ای یا نظام های سلامت قرار نگیرند.»

وی در توضیح بیشتر گفت:« هزینه اثربخشی یعنی در مقابل اثربخشی نسبی که یک دارو دارد چه میزان با مصرف آن به طول عمر بیمار اضافه می شود و کیفیت زندگی بیمار چقدر با مصرف این دارو ارتقا پیدا می کند و آیا به نسبت هزینه ای که نظام سلامت برای این دارو می کند قابل قبول است یا خیر. قاعدتا با توصیه های سازمان جهانی بهداشت (WHO) داروهایی که هزینه اثربخشی آنها تقریبا برابر درآمد سرانه کشورها باشد این هزینه اثربخشی مطلوب گزارش می شود و اگر هزینه اثربخشی بین یک تا سه برابر درآمد سرانه کشورها باشد این هزینه اثربخشی به نوعی مشروط است و ممکن است در خیلی از موارد پذیرفته نشود.»

دکتر جهانپور افزود:«در برخی موارد که ممکن است هیچ درمان جایگزین یا مشابهی برای بیمار وجود نداشته باشد این عدد یک تا سه برابر درامد سرانه یک کشور برای یک دارو هم پذیرفته می شود اما در مطالعات اثربخشی، داروها و یا پروسه های درمانی که هزینه اثربخشی آنها فراتر از سه برابر سرانه درآمد یک کشور دربیاید هم با توصیه سازمان جهانی بهداشت و هم با استراتژیک شرکت ها و سازمان های بیمه گر و نظام های سلامت هزینه اثربخشی آنها ضعیف و غیرقابل قبول است.»

وی در پاسخ به اینکه به دلیل هزینه اثربخش نبودن ، این دارو از سوی وزارت بهداشت تایید نشده است؟ و آیا خیرین سلامت نمی توانند برای کمک به این بیماران پیشقدم شوند، گفت:« بحث ورود یک دارو به دارونامه رسمی کشور، نیازمند این است که یکی از انجمن های علمی و یا شرکت دارویی درخواست ثبت این دارو را به شورای بررسی و تدوین داروهای کشور ارائه کنند و اگر در آن شورا مطالعات و مدارک علمی که ارائه کره اند از نظر شورا و کمیسیون های تخصصی شورا قابل قبول تشخیص داده شود وارد فهرست دارویی کشور می شود.»

دکتر جهانپور افزود:« وارد شدن یک دارو به این فهرست یعنی اینکه صرفا شرکت ها می توانند این دارو را وارد کشور کنند ولی این دلیل بر این نیست که نظام سلامت برای آن هزینه کند یا سازمان های بیمه گر آن را پوشش دهند.پوشش بیمه ای یک دارو و حمایت های دولتی و حتی تخصصیص ارز یارانه ای به یک دارو منوط به این است که مطالعات هزینه اثربخشی این دارو نشان  داده شود که این داروها هزینه اثربخش هستند یا خیر.»

وی درباره داروی اسپینرازا گفت:« طی مطالعاتی که درباره این دارو در کشورهایی که درآمد سرانه آنها از کشور ما هم بالاتر است انجام گرفته و رسما هم منتشر شده هزینه اثربخشی مطلوبی برای آن گزارش نشده است. وقتی در کشوری که درآمد سرانه آن از ما بالاتر است در این سطح هزینه ای دارو را هزینه اثربخش تلقی نکرده است در کشوری مثل ما که درآمد سرانه ما پایین تر است از قبل نتیجه مشخص است .از جمله این کشورها بریتانیا است که یکی از مشهورترین نظام های سلامت را در دنیا دارد  و صریحا اعلام کرده این دارو رد شده و توصیه نمی شود.»

وی تاکید کرد:« یا باید هزینه این دارو از طرف شرکت سازنده به قدری پایین بیایید که به هزینه اثربخشی مطلوب نزدیک شود که تاکنون شرکت بایوژن، سازنده این دارو چنین کاری را ظرف یکسال اخیر نکرده است یا با توجه به اینکه ما عضو سازمان تجارت جهانی( WTO) نیستیم و از یکسری معاهدات بین المللی خارج هستیم، در کشور خودمان این دارو را مشابه سازی کنیم که البته برای تولید داخلی آن هم باید در سطح هزینه ای تولید شود که باز هزینه اثربخش باشد.»
وی خاطرنشان کرد:« شما باید دقیقا بدانید در برابر هر واحدی که از نظام سلامت و از منابع عمومی و از بودجه ملی که دارید برای تولید یک دارو هزینه می کنید چقدر اثربخشی برای حوزه سلامت دارد و اگر این عدد حتی در تولید داخل هم بالا باشد ممکن است هزینه اثربخشی تصویب نشد چنانچه که برخی داروهای تولید داخل سابقا هم گزارش شده که هزینه اثربخش نیستند و از پوشش بیمه ای خارج شده اند.»

وی در پاسخ به اینکه آیا هنوز شرکتی برای ثبت و واردات این دارو درخواستی نداده است، گفت« تا جایی که خبر دارم خیر . الان این دارو خارج از فهرست تلقی می شود و داروی خارج از فهرست طبق برنامه ششم توسعه هم تجویز آن و هم واردات آن خلاف است.»

وی در پاسخ به اینکه یکی از کودکان مبتلا به SMA به نام “رادین” در بلژیک تحت درمان با این دارو قرار گرفته آیا بیماری این کودک کنترل شده یا بطور کامل درمان شده است، گفت:« شرکت سازنده این دارو ادعایی برای درمان مبتلایان به SMA با داروی اسپینرازا ندارد. طبق مطالعات بالینی شرکت سازنده داروی اسپینرازا، مصرف این دارو تنها ۱۰ درصد بیماران را می توند تا سنین نوجوانی و جوانی برساند و در یکسری موارد هم می تواند کیفیت زندگی بیماران را مادامی که در قید حیات هستند ارتقا دهد.»

دکتر جهانپور افزود:« بعضا مواردی از ایران بوده اند که تحت پوشش خیریه ها و برخی مطالعات بالینی به برخی کشورها رفته اند و دارو را دریافت کرده اند . برای دریافت این دارو در  سال اول ۷۵۰ هزار دلار(با ارز دولتی معادل ۳ میلیاردتومان) باید هزینه شود و تا مادامی که بیمار در قید حیات است سالی ۳۵۰ هزار دلار(۱میلیارد و ۴۰۰ میلیون تومان با ارز دولتی) باید به ازای هر بیمار هزینه شود. »

وی با بیان اینکه شرکت بایوژن اثربخشی دارو را ۱۰ درصد به لحاظ طول عمر اعلام کرده است، گفت:«متاسفانه ۹۰ درصد از بیماران به رغم دریافت دارو، قبل از رسیدن به سنین نوجوانی و جوانی فوت خواهند کرد. در بقیه موارد هم تا درصدی ارتقای کیفیت زندگی خواهند داشت یعنی ممکن است اگر عضلات تنفسی بیمار گرفتار شده باشد با مصرف دارو بازگشت عملکرد و ارتقای کیفیت زندگی پیدا کند.»

دکتر جهانپور گفت:« شرکت بایوژن رسما اعلام کرده به دنبال تحقق ۲۰ میلیارد دلار درآمد از این دارو است این شرکت باید بداند که با این رنج هزینه ،‌این دارو هزینه اثربخشی ندارد و باید در این مورد تصمیم دیگری گرفته شود.»

وی درباره آمار مبتلایان به این بیماری در کشورمان گفت:«SMA چهار تیپ مختلف دارد که زمان بروز آنها در سنین مختلف است و این دارو در کشورهایی که بعضا استفاده می شود برای تیپ یک این بیماری استفاده می شود و در ایران مبتلایان تیپ یک این بیماری چیزی حدود ۱۴۰ تا ۱۵۰ نفر هستند.»