تولید داروی ژنی برای درمان یک بیماری نادر

۱۳۹۱/۰۸/۱۴ - ۱۵:۲۰ - کد خبر: 59747
سلامت نیوز : نخستین بار درمانی که می تواند خطای کدهای ژنتیکی یک فرد را تصحیح کند برای استفاده تجاری در اروپا به تایید رسید. کمیسیون اروپایی، داروی ژن درمانی "گلیبرا" را تایید کرده است و شرکت عرضه کننده آن می تواند این درمان را در سراسر اروپا به فروش برساند.

به گزارش سلامت نیوز به نقل از مهر ؛ گلیبرا درمانی ژنی برای نوعی بیماری نادر است که در آن افراد نمی توانند چربی ها را هضم کنند.سازندگان این درمان می گویند گلیبرا سال آینده به بازار عرضه می شود.اساس و بنیان ژن درمانی ساده است. اگر بخشی از کد ژنتیکی بیماری مشکلی داشته باشد این درمان می تواند کد را تصحیح کنند.

با این حال این زمینه درمان مشکلاتی نیز داشته است. در آزمایش یکی از انواع ژن درمانی در آمریکا، چند بیمار به سرطان خون مبتلا شده و یک نوجوان نیز جان خود را از دست داد.در اروپا و آمریکا این درمانها فقط در محیط آزمایشگاه، استفاده شده اند.

گلیبرا می تواند نقص لیپاز لیپوپروتئین را درمان کند. از هر یک میلیون نفر یک نفر دچار نقص در نسخه های ژنی می شود که برای تجزیه و شکستن چربی ها ضروری است.این به آن معنا است که چربی در عروق انباشه شده و موجب بروز درد شدید شکمی و التهاب خطرناک لوزالمعده می شود.تنها راه برای تنظیم این بیماری رعایت رژیم غذایی بسیار کم چرب است.

این درمان که توسط شرکت UniQureارائه شده است از یک ویروس به منظور حمل نسخه صحیح این ژن برای ورود به سلول های عضلانی استفاده می کند.سازمان درمان اروپا در سال 2012 این درمان را برای مبتلایان به اشکال بسیار شدید این بیماری توصیه کرد.یوران آلداگ مدیر اجرایی UniQureمی گوید: تایید نهایی گلیبرا توسط کمیسیون اروپایی نشان دهنده گام مهمی به سوی ارائه ژن درمانی نه فقط برای نقص لیپاز لیپوپروتئین بلکه تعداد بسیار زیادی از بیماری هایی است که نیازهای درمانی شان پاسخ داده نشده اند.این شرکت قصد دارند درخواست تایید این دارو را به آمریکا و کانادا نیز ارسال کند.چین نخستین کشوری است که به طور رسمی ژن درمانی را تحریم و ممنوع کرده است.

نظر خود را بنویسید
(ضروری)
(ضروری)
CAPTCHA Imagereload
0.1522s, 18q