آخرین روش‌های درمانی بیماران SMA

از داروی دومیلیون‌دلاری تا سلول‌درمانی بومی

۱۳۹۸/۰۳/۲۶ - ۱۵:۳۱ - کد خبر: 273204
از داروی دومیلیون‌دلاری تا سلول‌درمانی بومی

سلامت نیوز:بین 700هزار تا دومیلیون دلار هزینه داروی بیماران SMA است؛ دارویی که به‌تازگی مرحله‌ حیوانی را طی کرده و هنوز روی انسان‌ها به نتایج دقیقی نرسیده است.

به گزارش سلامت نیوز به نقل از روزنامه صبح نو ،با‌این‌حال، پزشکان ایرانی برای درمان این بیماران روش سلول‌درمانی را امتحان کرده‌اند و بنابر گفته مدیرعامل بانک سلول‌های بنیادی خون بند ناف رویان، این نوع درمان برای بیماران SMA موفق بوده است. گفته می‌شود این بیماری شایع‌ترین علت ژنتیکی مرگ نوزادان است که غربالگری پیش از ازدواج می‌تواند تا حدود زیادی از شیوع این بیماری جلوگیری کند.

بیماری SMA شایع‌ترین دلیل ژنتیکی مرگ نوزادان و شیرخواران است. این بیماری که به‌دلیل نقص در ژن SMN۱ ایجاد می‌شود، مسوول ساخت پروتئینی است که حفظ سلامتی توده‌های حرکتی را برعهده دارد و برای زنده‌ماندن نورون‌های حرکتی ضروری است.

این بیماری در درجات متفاوتی از شدت خود را نشان می‌دهد که همگی تحلیل‌رفتن عضلانی و اختلال در تحرک را دارند. عضلات ران‌ها، بازوها و ماهیچه‌های تنفسی زودتر از بقیه درگیر می‌شوند. سایر دستگاه‌های بدن نیز به‌ویژه در نوع زودرس بیماری گرفتار می‌شوند.


درباره طول عمر این بیماران یافته‌های متعددی اعلام شده است. باوجوداین، خانواده این بیماران در چند سال اخیر، تلاش‌های زیادی برای دریافت حمایت وزارت بهداشت کرده‌اند.

آقای قاضی‌زاده هاشمی، وزیر سابق بهداشت، در مصاحبه تلویزیونی درباره حمایت وزارت بهداشت از بیماری SMA گفت: «آیا مردم حاضرند برای دو سال طول عمر بیشتر یک نفر، یک‌میلیارد هزینه کنیم؟» این موضوع در آن دوران، نه‌تنها با واکنش‌های خانواده‌های این بیماران، بلکه عموم جامعه مواجه شد. با‌این‌حال، هنوز آقای سعیدنمکی، وزیر بهداشت فعلی، درباره حمایت از این بیماران هیچ موضع‌گیری نداشته است.


دکتر علی آهنی، متخصص ژنتیک پزشکی، در حاشیه دومین همایش خانواده بیماران SMA در گفت‌و‌گو با خبرنگار روزنامه «صبح‌نو» گفت: «بررسی‌ها نشان می‌دهد در ایران از هر ۴۰ نفر، یک نفر ناقل این بیماری است. اگر هر دو نفر زوجین ناقل باشند، به‌احتمال ۲۵درصد بچه آن‌ها به این بیماری مبتلا می‌شود. به‌طورمثال، سال گذشته یک‌میلیون و 300هزار نوزاد در کشور متولد شده که برحسب ۲۵درصد احتمال، می‌توان تخمین زد ۲۵۰ نوزاد با این اختلال به‌دنیا آمده‌اند».


عضو هیات‌مدیره انجمن ژنتیک پزشکی ایران توضیح داد: «هزینه دارو برای این بیماران در ایران بسته به نوع دارو بین ۷۰۰هزار تا دومیلیون دلار است که هیچ‌یک از بیمه‌های ما توان پوشش این هزینه‌های سنگین را ندارند.

برای نمونه، اگر ۲۰۰ کودک با این بیماری به‌دنیا آمده باشند و هر‌یک دومیلیون دلار هزینه دارویی داشته باشند، رقمی درحدود ۴۰۰ میلیون دلار برآورد می‌شود که رقم بسیار سنگینی است».


این متخصص ژنتیک پزشکی بهترین راه پیشگیری را غربالگری زوجین دانست و گفت: «خوشبختانه کشور درزمینه غربالگری بیماری‌هایی همچون تالاسمی، سندروم دان و... موفق بوده و توانسته این بیماری‌ها را در دوران بارداری بانوان کنترل کند. به‌نظر می‌رسد SMA هم باید در برنامه غربالگری کشور قرار گیرد».

البته هزینه هر آزمایش غربالگری حدود دومیلیون تومان می‌شود و بهترین کار این است که فقط یکی از زوجین این آزمایش‌ها را انجام دهد و اگر ناقل بود، طرف مقابل نیز انجام دهد.

این‌گونه از هزینه‌های بیشتر نیز جلوگیری می‌شود؛ اما متأسفانه این آزمایش‌ها در دسته بیماری‌هایی قرار ندارند که پزشکان پیش از ازدواج آن را به زوج‌های جوان توصیه کنند و آگاهی افراد در‌این‌زمینه تا حدود زیادی می‌توانند از تولد چنین نوزادانی جلوگیری کند.


راه درمان چیست؟
در دو سال اخیر که گفته می‌شود داروهای چندصدهزاردلاری راهی برای ورود به ایران ندارند، برخی خانواده‌ها فرزندان خود را برای درمان به ترکیه یا کشورهای اروپایی برده‌اند که بعضا تا حدودی در درمان آن‌ها موفق بودند و برخی دیگر نیز جان سپردند.

در ایران، پزشکان راه سلول‌درمانی را برای درمان این بیماران در پیش گرفته‌اند. آقای محمدی، پدر فرحان، کودک چهارساله مبتلا به بیماری تیپ یک SMA، گفت: «من فرحان را برای سلول‌درمانی به تهران آورده‌ام و تاکنون دوبار تزریق انجام داده‌اند که حدود 20میلیون تومان شد.

فرحان پس از طی مراحل درمانی، الان وضعیتی مشابه با بیماری را دارد که به اروپا رفته و حدود 10میلیارد تومان هزینه کرده است. فرحان می‌تواند روزی چند ساعت بنشیند و حدود چهار ساعت بدون دستگاه تنفس کند؛ درحالی‌که آن بیمار دیگر نیز پس از 10میلیارد تومان هزینه دارو، به‌سختی چنین وضعتی را دارد.

سال‌های پیش برخی پزشکان به ما گفتند فرحان قبل از دوسالگی خواهد مُرد؛ درحالی‌که او الان چهارسالگی را سپری می‌کند. متأسفانه این روزها جوّی در بین وزارت بهداشت و خانواده‌هایی که با این بیماری دست‌و‌پنجه نرم می‌کنند، به‌راه افتاده که فکر می‌کنند فرزندانشان حتما با همان داروی چندصدهزاردلاری درمان می‌شوند که به‌تازگی مرحله حیوانی را طی کرده است».

نظر خود را بنویسید
(ضروری)
(ضروری)
CAPTCHA Imagereload
1.19652s, 20q