به گزارش سلامت نیوز به نقل از سیناپرس از مؤسسه ملی سلامت انگلیس، ALS یکی از بیماری های لاعلاجی است که تاکنون درمانی برای آن پیدا نشده و معمولا مبتلایان به این بیماری به دلیل شدت بیماری، در سنین پایین جان خود را از دست می دهند. اما دانشمندان به تازگی توانسته اند ژن جهش یافته دخیل در ایجاد بیماری ALS را با کمک یک داروی آزمایشی غیرفعال کنند.

تحقیقات صورت گرفته روی موش ها نشان می دهد که این درمان می تواند امید به درمان این بیماری نادر را افزایش دهد که اشکال تهاجمی ALS به دلیل جهش های ایجاد شده در ژن سارکوم رخ می دهند. این مدل های مطالعاتی، امید به درمان ژن درمانی را در این بیماری افزایش می دهد و محققان امیدوارند این درمان به زودی از فاز بالینی به تست های بالینی برسد.

بیماری ALS نوعی اختلال عصبی مرگبار است که باعث تخریب رشته های عصبی حرکتی در مغز و طناب نخاعی می شود. مبتلایان به این بیماری به سرعت مقاومت عضلانی خود را به دلیل جهش های متعددی که در ژن ها بروز می کنند، از دست می دهند. به گزارش سیناپرس، جهش های ایجاد شده در ژن FUS انواع مختلفی از ALS را به وجود می آورد که در سنین نوجوانان یا جوانی بروز می کنند.

دانشمندان دانشگاه کلمبیا توانستند شروع تخریب اعصاب حرکتی را در موش ها با استفاده از نوعی داروی antisense oligonucleotide را به تأخیر بیاندازند. آنها این کار را با مسدود کردن سلول ها انجام دادند تا از فعالیت آنها در تولید پروتئین های خاص جلوگیری کنند. آنها بعد از نتایج به دست آمده، دارو را روی مبتلایان به ALS آزمایش کردند.

به گفته محققان آمریکایی، در مقایسه با موش های عادی، موش هایی که دارای ژن جهش یافته FUS هستند، میزان بالایی از این ژن و پروتئین های مرتبط با ALS در مغز و طناب نخاعی آنها دیده می شود. به گزارش سیناپرس، در موش هایی که بالاترین دوز ژن جهش یافته FUS در اعصاب حرکتی دیده می شود، تخریب عصبی در آنها با سرعت بالاتری در سنین پایین تر رخ می دهد.

آنها با بررسی موشی که به دلیل بالا بودن تعداد ژن های جهش یافته FUS دچار مسمومیت  شده بود، اعلام کردند که می توانند این حیوان را با غیرفعال کردن ژن FUS، درمان کنند. تزریق یک دوز از این دارو به بطن مغز این موش، یعنی فضایی از مغز که حاوی مایع است؛ شروع التهاب و تخریب اعصاب حرکتی را به مدت 6 ماه به تعویق انداختند.

دانشمندان با استفاده از این دارو توانستند میزان جهش FUS را بین 50 تا 80 درصد در مغز و طناب نخاعی کاهش می دهد. پس از تجویز دارو، اشکال نامحلول دیگر پروتئین های مرتبط با ALS نیز از اعصاب پاکسازی شدند.