به گزارش سلامت نیوز به نقل از sciencefocus، در یک مطالعه آزمایشی که در نشریه New England Journal of Medicine منتشر شده، پژوهشگران موفق شدند با نوعی ژن‌درمانی نوین، سطح کلسترول بد (LDL) را در بیماران نزدیک به ۵۰ درصد و سطح تری‌گلیسیریدها را به طور میانگین ۵۵ درصد کاهش دهند.

اگر آزمایش‌های آینده نیز موفقیت‌آمیز باشد، این درمان یک‌باره می‌تواند جایگزین مصرف روزانه‌ی داروهایی شود که میلیون‌ها نفر برای کنترل کلسترول خود به آنها وابسته‌اند.

کلسترول LDL و تری‌گلیسیریدها چربی‌هایی هستند که به طور طبیعی در کبد ساخته می‌شوند. اما وقتی میزان آنها در خون زیاد شود، می‌توانند باعث ایجاد رسوبات چربی در رگ‌ها شوند ( رسوباتی که منجر به بیماری‌های قلبی) عروقی می‌شوند؛ بیماری‌هایی که عامل مرگ یک‌سوم افراد در ایالات متحده هستند.

دکتر استیون نیسن، استاد پزشکی در دانشکده پزشکی لِرنر کلینیک کلیولند، در گفت‌وگو با BBC Science Focus گفت:«هر دو نوع چربی، یعنی LDL و تری‌گلیسیرید، با پیامدهای خطرناکی مانند حمله قلبی، سکته مغزی یا مرگ مرتبط‌اند.»

نیسن و همکارانش تصمیم گرفتند ژنی به نام ANGPTL3 را هدف بگیرند، ژنی که در تنظیم سطح این چربی‌ها نقش دارد. حدود یک نفر از هر ۲۵۰ نفر به طور طبیعی دچار جهشی در این ژن هستند که باعث می‌شود غیرفعال شود. نتیجه: سطح بسیار پایین LDL و تری‌گلیسیرید و به‌تبع آن، خطر بسیار کمتر بیماری قلبی.

اما اکنون این «بخت ژنتیکی» دیگر تنها در اختیار افراد خوش‌اقبال نیست. فناوری ویرایش ژن CRISPR این امکان را فراهم کرده تا دانشمندان همان جهش محافظتی را به صورت هدفمند در بدن افراد دیگر ایجاد کنند.

با استفاده از CRISPR، پژوهشگران توانستند نسخه‌ای از ژن‌درمانی بسازند که ژن ANGPTL3 را در سلول‌های کبدی غیرفعال می‌کند. این درمان به صورت تزریق وریدی به ۱۵ بیمار در مرحله نخست آزمایش بالینی داده شد تا ایمنی آن سنجیده شود.

تنها دو هفته پس از تزریق، سطح LDL و تری‌گلیسیرید بیماران به‌طور چشمگیری کاهش یافت و تا ۶۰ روز بعد نیز پایین ماند. نیسن می‌گوید:«انتظار داریم این تغییرات دائمی باشند.»

پزشکان توصیه می‌کنند سطح LDL در خون کمتر از ۱۰۰ میلی‌گرم در دسی‌لیتر باشد. گرچه رژیم غذایی و ورزش مؤثرند، بسیاری از افراد — به‌ویژه کسانی که زمینه ژنتیکی دارند — به تنهایی نمی‌توانند به این هدف برسند.

داروهای کنونی نیز می‌توانند مؤثر باشند، اما هیچ‌یک قادر نیستند هم‌زمان هم LDL و هم تری‌گلیسیرید را کاهش دهند. به همین دلیل بیماران اغلب مجبورند چند داروی مختلف را تا پایان عمر مصرف کنند.

به گفته نیسن، فاز بعدی آزمایش‌ها در چند ماه آینده آغاز خواهد شد و گروه بزرگ‌تری از بیماران با سطوح بالای کلسترول یا تری‌گلیسیرید را در بر خواهد گرفت. اگر این نتایج تکرار شوند، این روش می‌تواند به سلاحی قدرتمند و ماندگار علیه یکی از بزرگ‌ترین قاتلان بشر تبدیل شود.