به گزارش سلامت نیوز به نقل از جام جم ؛ البته این بیماری از جمله بیماریهای نادر و وراثتی است كه تا پیش از پنج سالگی موجب مرگ فرد مبتلا میشود. از اینرو محققان روشهای درمانی مختلفی را برای این بیماری- كه میتواند تهدیدی برای كودكان باشد- مورد بررسی قرار دادهاند.
عملكرد بدن مستلزم ایجاد تعادل بین میزان سلولهای استخوانساز اسكلت و سلولهایی است كه آنها را تجزیه میكند تا بتدریج سلولهای جدید جایگزین سلولهای قدیمی شود.
در كودكان مبتلا به این بیماری خطرناك سلولهایی كه باید بافت استخوانی را تجزیه كند بخوبی عمل نمیكند و درنتیجه در بافت استخوانی فضای كافی برای مغز استخوان و عصبها وجود ندارد.
تحت فشار بودن عصبهای بینایی و شنوایی موجب نابینایی و ناشنوایی كودكان میشود، در نتیجه مغز استخوان نمیتواند وظایفش را بدرستی انجام دهد و كودك با كمخونی شدید و ایجاد عفونت در بافت استخوان جانش را از دست میدهد.
در حال حاضر فقط از روش پیوند مغز استخوان برای نجات جان بیماران استفاده میشود، اما موفقیت این روش درمانی تا حد زیادی به یافتن اهداكننده مناسب با خصوصیات فرد بیمار بستگی دارد و با خطرات احتمالی بسیار زیادی همراه است، اما ژندرمانی روشی است كه نیازی به اهداكننده ندارد.
چراكه در این روش درمانی از سلولهای بنیادی كه از بدن بیمار گرفته میشود، برای درمان استفاده میشود.
اگرچه محققان امیدوارند بتوانند از این روش برای درمان این گروه از بیماران بهره گیرند، اما به نظر میرسد لازم است محدودیتهای بسیاری را در این مسیر از میان بردارند.
امروزه در درمان افراد مبتلا به نقص سیستم ایمنی بدن و همچنین بیماران تالاسمی از روش ژندرمانی استفاده میشود كه در بیشتر موارد با موفقیت همراه است.
از آنجاكه ژندرمانی از جمله روشهایی است كه در آن امكان كنترل دقیق محل آزاد شدن ژنها وجود ندارد، همچنان بهعنوان روشی كه میتواند با خطراتی برای بیمار همراه باشد، در نظر گرفته میشود؛ آزاد شدن ژنها در محل نامناسب یا نادرست.
بههمیندلیل اكنون از این روش فقط در درمان میتواند فرد را در معرض ابتلا به سرطان خون قرار دهد. به همین دلیل فقط برای درمان بیماریهای خطرناكی كه روش درمانی مناسبی برای آنها وجود ندارد از این روش درمانی استفاده میشود.
محققانی كه در این زمینه مطالعه میكنند، آزمایشاتی را روی بیماران و حیوانات آزمایشگاهی انجام دادهاند. در مراحل بعدی قرار است این آزمایشات در سطح بیمارستانی روی بیماران انجام شود.
احتمال ابتلا به این بیماری در سطح دنیا یك در 300 هزار است. در صورت موفقیت روش ژندرمانی میتوان امیدوار بود كودكان مبتلا به بیماریهای لاعلاج بتوانند با استفاده از این روش درمانی تحت درمان قرار گرفته و از چنگال مرگ نجات پیدا كنند.
نظر شما